Nakledilen domuz böbreği, yaşayan hastada dört aydan fazla süre işlev gördükten sonra çıkarıldı

Genetiği değiştirilmiş bir domuz böbreği, Towana Looney’nin geçen hafta organı çıkarılmadan önce diyalize ihtiyaç duymadan 130 gün geçirmesine yardımcı oldu. Bu, bir insanın bir domuz organıyla yaşadığı en uzun süre ve hayvan organlarının insanlara nakledilmesi uygulaması olan ksenotransplantasyon alanında bir adım daha ileri gidilmesini sağlıyor.

Alabama’dan 53 yaşındaki Looney, kasım ayı sonlarında domuz böbreği nakli yapılana kadar dokuz yıldır diyalize giriyordu ve hayattayken gen düzenlemesi yapılmış bir domuzdan böbrek alan üçüncü kişi oldu.

NYU Langone Transplant Institute’daki ameliyattan 11 gün sonra hastaneden ayrıldı ve her gün kontrollere gidebilmek için hastanenin yakınındaki bir apartman dairesinde kaldı. Ancak aylarca süren istikrarın ardından tıbbi komplikasyonlar gelişti ve 4 Nisan’da organın çıkarılması yönünde zor bir karara varılmasına yol açtı.

“Nisan ayının başlarında akut red nedeniyle böbrek fonksiyonlarında azalma oldu. Uzun bir istikrar döneminden sonra red olayını neyin tetiklediği aktif olarak araştırılıyor, ancak bu, domuz böbreğiyle ilgisi olmayan bir enfeksiyonu tedavi etmek için bağışıklık baskılama rejiminin düşürülmesinin ardından gerçekleşti,” dedi NYU Langone Transplant Institute direktörü ve NYU Langone Health cerrahi bölümü başkanı Dr. Robert Montgomery bir açıklamada.

“Bayan Looney ve doktorları, ek bağışıklık baskılaması vermek yerine böbreği çıkarıp diyalize geri dönmenin en güvenli müdahale olacağına karar verdiler. Bu, bilgi ve yenilikler ilerledikçe onun için gelecekteki nakil olasılıklarını koruyor” dedi.

UKidney olarak bilinen modifiye edilmiş domuz böbreğini geliştiren biyoteknoloji şirketi United Therapeutics Corporation, Looney’nin ksenotransplantasyon yolculuğu boyunca gösterdiği cesaret ve coşkuyu kutladı.

Şirket yaptığı açıklamada, “İnsan-insan veya domuz-insan nakil alıcıları için en büyük zorluklardan biri, enfeksiyonların önlenmesi ve yönetilmesi ile aynı anda, özellikle ameliyattan sonraki ilk aylarda, reddi önlemek için gereken bağışıklık baskılayıcı ilaç seviyesinin dengelenmesidir” dedi.

“UKidney’in çıkarılmasına yol açan koşullar hakkında daha fazla şey öğreneceğiz, ancak mevcut kanıtlar UKidney’in, ksenokidney ile ilgisi olmayan enfeksiyonu tedavi ederken bağışıklık baskılanmasının azalması nedeniyle meydana gelmiş gibi görünen reddedilme zamanına kadar iyi çalıştığını gösteriyor,” dediler. “NYU’daki doktorların bulgularını gelecekte hakemli bir yayında paylaşacaklarını umuyoruz.”

Looney, 1999 yılında annesinin hayatını kurtarmak için bir böbreğini bağışladı ancak daha sonra, kalıcı yüksek tansiyona bağlı ciddi bir gebelik komplikasyonu olan preeklampsi nedeniyle kalan böbreği hasar gördükten sonra böbrek yetmezliği geliştirdi.

Organ nakli için yıllarca bekleme listesinde kaldıktan sonra, diyalize kronik bağımlılıkla ilişkili sorunlar geliştirmeye başladı. Donör eşleşmesi olmadan ölecekti – ancak geliştirdiği komplikasyonlar bir donör bulmayı daha da zorlaştırdı. Domuz böbreği nakli seçeneğini duyduğunda, bunu deneme şansını hemen değerlendirdi.

Montgomery o dönemde, “İnsan böbreği alabilmek için bir yol olmadığı için, gen düzenlemeli domuz böbreği denemeye değer olduğuna karar verdi ve kocası ve ailesi de dahil olmak üzere birçok insan bu kararına destek verdi” demişti.

Looney şu anda Alabama’daki evine döndü ve araştırmaya katılma fırsatı bulduğu için minnettar olduğunu söylüyor.

“2016’dan beri ilk kez, diyaliz tedavileri etrafında planlama yapmadan arkadaşlarımla ve ailemle vakit geçirmenin tadını çıkardım,” dedi bir açıklamada. “Sonuç kimsenin istediği gibi olmasa da, domuz böbreğiyle geçirdiğim 130 günden çok şey öğrendiğimi biliyorum – ve bunun böbrek hastalığının üstesinden gelme yolculuklarında birçok kişiye yardımcı olabileceğini ve ilham verebileceğini biliyorum. NYU Langone’daki tüm doktorlara ve araştırmacılara yaptıkları her şey için minnettarım.”

Organ Temini ve Nakli Ağı’ndan alınan verilere göre, Amerika Birleşik Devletleri’nde 90.000’den fazla kişi böbrek nakli için bekleme listesinde yer alıyor ve bu da organ bağışı bekleyen kişilerin büyük çoğunluğunu oluşturuyor. Çoğu merkezde bir böbrek için ortalama bekleme süresi üç ila beş yıldır ve her gün yaklaşık 13 kişi beklerken ölüyor .

Diyaliz, kandaki atık ve fazla sıvıyı uzaklaştırmaya yardımcı olan bir işlemdir ve kısa vadede faydalı olabilir ancak sağlıklı bir böbreğin yaptığı işin yalnızca %10 ila %15’ini yapabilir ve çalışmalar, diyalize giren kişilerin tedaviye başladıktan sonraki beş yıl içinde ölme olasılığının %50 olduğunu göstermektedir .

ABD Gıda ve İlaç Dairesi, doktorların domuzlardan insanlara organ nakli yapmasına, yaygın olarak “şefkatli kullanım” olarak bilinen, “karşılaştırılabilir veya tatmin edici” seçenekler mevcut değilse deneysel bir terapi veya prosedürün kullanılmasına izin veren bir uygulama kapsamında izin veriyor.

Domuzların organları insanlarınkine benzer ve domuzların üreme hızı organlarının hızlı bir şekilde temin edilebileceği anlamına gelir. Bilim insanları, bir insan vücudunun organını reddetmesi riskini azaltmak için domuzun genlerini düzenleyebilirler.

Looney, 10 gen düzenlemesi olan bir böbreği alan ilk kişi oldu ve United Therapeutics, Şubat ayında FDA tarafından bu tür domuz böbreğini ksenotransplantasyonu incelemek için ilk insan klinik denemelerinde kullanma izni aldığını duyurdu. Şirket, bu konuda FDA ile düzenli olarak iletişim halinde olduklarını ve 2025’in ortalarında son evre böbrek hastalığı olan kişilerde ilk altı naklin ilkini gerçekleştirmeyi beklediklerini ve denemeyi toplam 50 hastaya genişletmeyi amaçladıklarını söylüyor.

Bazı uzmanlar, Looney gibi insanlar sayesinde mümkün olabilecek büyük bir gelişme olan domuz böbreği naklinin önümüzdeki on yıl içinde hastalar için yerleşik bir seçenek haline geleceğini öngörüyor.

Montgomery, “Towana’nın ülkenin organ kıtlığı krizini çözmeye yardımcı olmak için bilinmeyene doğru çaba gösterme isteği, ondan sonra çok daha fazla hayatı etkileyecek. Onun muazzam cesaretini ve fedakarlığını kutluyoruz,” dedi. “Tarihteki diğer tüm insanlardan daha uzun süre domuz böbreğiyle yaşadı ve alan ondan çok şey öğrendi. Katkısı, insan organlarına alternatif bir kaynak olarak genetiği değiştirilmiş domuz organlarının umudunu ve vaadini daha da ileriye taşıdı.”

United Therapeutics de aynı görüşte.

Şirket, “Bayan Looney’nin cesareti, ksenotransplantasyon alanında önemli ilerlemeler sağladı ve diğer hastaların katkılarıyla mümkün kılınan temel içgörülere katkıda bulundu. Onun vakası, ilk nakil prosedüründen ksenogreftin nakil sonrası yönetimine kadar, bilimsel topluluğun ksenotransplantasyon anlayışına katkıda bulunmaya devam edecek,” dedi. “Bayan Looney ve ailesini düşüncelerimizde tutuyoruz ve kendisine acil şifalar diliyoruz.”